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《麻省理工技術(shù)評(píng)論》雜志19日的一篇報(bào)道，對(duì)2018年“基因魔剪”研究進(jìn)行了展望——鑒于從2013年科學(xué)家使用CRISPR-Cas9編輯人類(lèi)活細(xì)胞以來(lái)，其治療疾病的可能性似無(wú)止境，預(yù)計(jì)明年*臨床試驗(yàn)將在美國(guó)和歐洲展開(kāi)。
過(guò)去幾年，CRISPR發(fā)展速度驚人，各公司紛紛將該技術(shù)商業(yè)化，而歐洲和美國(guó)的患者更有可能在2018年接受這種新型治療方法。歐洲約有1.5萬(wàn)人患有β地中海貧血癥，美國(guó)約有10萬(wàn)人患有鐮狀細(xì)胞病，兩種疾病都是由基因突變引起的遺傳性疾病?？茖W(xué)家希望利用這項(xiàng)技術(shù)修復(fù)人體DNA中的遺傳錯(cuò)誤，從而從根源上治療疾病。
美國(guó)一家名為“CRISPR治療”的公司，是*家獲得歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)許可在明年開(kāi)展臨床試驗(yàn)的公司，其將利用CRISPR技術(shù)解決β地中海貧血患者的遺傳缺陷。該公司還計(jì)劃在明年上半年向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）申請(qǐng)批準(zhǔn)CRISPR治療鐮狀細(xì)胞病的臨床試驗(yàn)。
斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員也在推進(jìn)CRISPR治療鐮狀細(xì)胞病的臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)可于2018年獲得FDA批準(zhǔn)，并于次年開(kāi)始試驗(yàn)。但其方法與“CRISPR治療”公司不同。
賓夕法尼亞大學(xué)去年也獲得了美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院和FDA的許可，使用CRISPR來(lái)治療黑色素瘤、肉瘤和多發(fā)性骨髓瘤。但其擬議的方法需刪除病人的T細(xì)胞，現(xiàn)在整個(gè)試驗(yàn)陷入停滯。“愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥”公司曾宣布用CRISPR治療遺傳性失明，但其臨床試驗(yàn)計(jì)劃因故推遲。中國(guó)也在進(jìn)行一些試驗(yàn)，針對(duì)的是不同類(lèi)型的癌癥，但尚未公布任何早期結(jié)果。
耶魯—紐黑文醫(yī)院先進(jìn)細(xì)胞療法實(shí)驗(yàn)室主任艾利克斯·博森涅夫表示，“該領(lǐng)域目前對(duì)臨床試驗(yàn)可能出現(xiàn)的結(jié)果過(guò)于樂(lè)觀”，估計(jì)到2019年才會(huì)真正有所起色。(生物谷Bioon.com）
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